Què és la teràpia gènica? Com funciona?

Els gens de les cèl·lules del cos tenen un paper important en la seva salut, de fet, un gen o gens defectuosos poden fer-vos malalt.

Reconeixent això, els científics treballen durant dècades sobre formes de modificar els gens o substituir els gens defectuosos amb persones sanes per tractar, curar o prevenir una malaltia o condició mèdica.

Ara bé, aquesta investigació sobre teràpia gènica està pagant. Des d'agost de 2017, l'Administració d'Aliments i Drogues dels EUA ha aprovat tres productes de teràpia gènica, els primers de la seva classe.

Dos d'ells reprogramen les cèl·lules d'un pacient per atacar un càncer mortal i el producte aprovat més recent s'orienta a una malaltia causada per mutacions en un gen específic.

Què són les cèl·lules i els gens? Com interactuen?

Quina és la relació entre les cèl·lules i els gens?

Les cèl·lules són els blocs bàsics de tots els éssers vius; el cos humà està format per trilions d'ells. Dins de les nostres cèl·lules, hi ha milers de gens que proporcionen informació per a la producció de proteïnes i enzims específics que fan que els músculs, els ossos i la sang, que al seu torn suporten la majoria de les funcions del nostre cos, com ara la digestió, l'energia i el creixement. Cultiu de cèl·lules de Petri

Com funciona la teràpia gènica

De vegades, tot o part d'un gen està defectuós o es troba desaparegut des del naixement o un gen pot canviar o mutar durant la vida adulta. Qualsevol d'aquestes variacions pot alterar la forma en què es fan les proteïnes, que poden contribuir a problemes de salut o malalties.

En la teràpia gènica, els científics poden fer una de diverses coses depenent del problema que hi hagi. Es poden reemplaçar un gen que causa un problema mèdic amb un que no ho fa, afegiu gens que ajudin al cos a combatre o tractar malalties o apagar gens que causen problemes.

Per inserir nous gens directament a les cèl·lules, els científics utilitzen un vehicle anomenat "vector" que està dissenyat genèticament per a lliurar el gen.

Els virus, per exemple, tenen una capacitat natural de subministrar material genètic a les cèl·lules i, per tant, es poden utilitzar com a vectors. Abans que un virus pugui ser utilitzat per transportar gens terapèutics a cèl·lules humanes, no obstant això, es modifica per eliminar la seva capacitat de causar una malaltia infecciosa.

La teràpia gènica es pot utilitzar per modificar les cèl·lules dins o fora del cos. Quan es faci dins del cos, un metge injectarà el vector que porta el gen directament a la part del cos que té cèl·lules defectuoses.

En la teràpia gènica que s'utilitza per modificar cèl·lules fora del cos, es pot extreure sang, medul·la òssia o un altre teixit d'un pacient, i es poden separar tipus de cèl·lules específiques al laboratori. El vector que conté el gen desitjat s'introdueix en aquestes cèl·lules. Les cèl·lules queden, es multipliquen al laboratori, i després es injecten de nou al pacient, on es continuen multiplicant i eventualment produeixen l'efecte desitjat.

Abans que una teràpia gènica pugui anar al mercat ...

Abans que una empresa pugui comercialitzar un producte de teràpia gènica per al seu ús en humans, el producte de teràpia gènica ha de ser provat per obtenir seguretat i efectivitat perquè els científics de la FDA puguin considerar si els riscos de la teràpia són acceptables a la llum dels beneficis.

La teràpia gènica té la promesa de transformar la medicina i crear opcions per als pacients que viuen amb malalties difícils i fins i tot incurables. A mesura que els científics continuen avançant en aquesta teràpia, la FDA es compromet a ajudar a accelerar el desenvolupament mitjançant una ràpida revisió dels tractaments innovadors que tenen el potencial de salvar vides.

Des de https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm